Для лечения многих болезней необходимы различные биологически активные вещества. При выделении их из тканей человека возникает опасность загрязнения полученного материала различными вирусами (гепатита В, иммунодефицита человека и др.). Кроме того, эти вещества производятся в небольших количествах и являются дорогостоящими. Биологически активные вещества животного происхождения низкоэффективны из-за несовместимости с иммунной системой больного человека. Только развитие новой отрасли генной инженерии помогло обеспечить получение чистых биологически активных веществ в больших количествах по более низкой цене.
Генная инженерия — это создание гибридных, рекомбинантных молекул ДНК, а стало быть, и организмов с новыми признаками. Для этого необходимо выделить ген из какого-либо организма или искусственно синтезировать его, клонировать (размножить) и перенести в другой организм.
Инструментами генной инженерии являются ферменты: рестриктазы (разрезающие молекулу ДНК) и лигазы (сшивающие ее). В качестве векторов-переносчиков используются вирусы.
С помощью генной инженерии созданы штаммы кишечных палочек, в которые встроены гены человеческого инсулина (необходимого для лечения сахарного диабета), интерферона (противовирусного препарата), соматотропина (гормона роста).
С помощью генной инженерии созданы дрожжевые клетки, продуцирующие человеческий инсулин. Биосинтетический метод производства человеческого инсулина с помощью дрожжевых клеток широко используется в фармацевтическом производстве (в Дании, Югославии, США, Германии и других странах).
В настоящее время ученые разных стран работают над получением с помощью генной инженерии ряда других необходимых биологически активных веществ, вакцины против гепатита В, активатора профибринолизина (противосвертывающий препарат), интерлейкина-2 (иммуномодулятор) и др.
В клетки животных чужеродные гены вводят в виде отдельных молекул ДНК или в составе векторов-вирусов, способных вносить в геном клетки чужую ДНК. Обычно применяют два метода:
1) ДНК добавляют в среду инкубации клеток;
2) производят микроинъекции ДНК непосредственно в ядро (что более эффективно).
Первоочередными задачами генной инженерии у человека являются создание банков генов человека для их изучения и поиск путей генотерапии, то есть замены мутантных генов нормальными аллелями.
Клеточная инженерия — это метод конструирования клеток нового типа на основе их культивирования, гибридизации или реконструкции. При гибридизации искусственно объединяются целые клетки (иногда далеких видов) с образованием гибридной клетки. Клеточная реконструкция — это создание жизнеспособной клетки из отдельных фрагментов разных клеток (ядра, цитоплазмы, хромосом и др.).
Изучение гибридных клеток позволяет решать многие проблемы биологии и медицины. Так, например, биотехнология использует гибридомы. Гибридома — это клеточный гибрид, получаемый слиянием нормального лимфоцита и опухолевой клетки. Она обладает способностью к синтезу моноклональных (однородных) антител желаемой специфичности (свойство лимфоцита) и к неограниченному росту в искусственной среде (свойство опухолевой клетки).
Биотехнология — это производство продуктов и материалов, необходимых для человека, с помощью биологических объектов.
Термин «биотехнология» получил распространение в середине 70-х годов XX в., хотя отдельные отрасли биотехнологии известны давно и основаны на применении различных микроорганизмов: хлебопечение, виноделие, пивоварение, сыроварение. Достижения генетики создали большие дополнительные возможности для развития биотехнологии.
В середине XX в. и во второй его половине, используя индуцированный мутагенез, были получены антибиотики (пенициллин, стрептомицин, эритромицин и др.) — с помощью микробов; фермент амилаза — с помощью сенной палочки, аминокислоты — с помощью кишечной палочки; молочная кислота — с помощью молочно-кислых бактерий; лимонная кислота - с помощью аспергилловой плесени; витамины группы В — с помощью дрожжей.
В последние десятилетия в результате успехов, достигнутых генной инженерией, происходит скачок в биотехнологии — развивается микробиологическая промышленность (микробиологическая индустрия), которая позволяет в промышленных условиях с помощью кишечной палочки или дрожжей получать человеческий инсулин, интерферон, соматотропин и другие вещества.